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M1771 PTC124 (Ataluren) 阿塔鲁伦 CFTR
Ataluren
Ataluren (PTC124) 选择性诱导核糖体通读,不影响正常的终止密码子,EC50为0.1 μM,可以用于nonsense mutations(无义突变) ,如CFTR无义突变引起的囊性纤维病(CF))造成的遗传性疾病研究。









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